China utiliza por primera vez el 'corta pega' genético en una persona con SIDASalud 

China utiliza por primera vez el 'corta pega' genético en una persona con SIDA

Por vez primera una persona inficionada con el SIDA, el virus que causa el sida, ha sido tratad con la tecnología de edición de genes CRISPR para intentar tratar a una persona inficionada con el SIDA. Y, si bien no se ha conseguido la sanación de la persona, se trata de un paso esencial cara el empleo de la edición de genes para tratar enfermedades humanas, asegura Fyodor Urnov, biólogo de la Universidad de California-Berkeley (EE.UU.) en un informe que publica el conjunto «Nature». «Gracias a este estudio, ya sabemos que las células editadas genéticamente pueden subsistir en un paciente y continuarán allí».

Científicos de la Universidad de la ciudad de Pekín en Pekín (China) diseñaron células madre humanas para imitar una forma extraña de inmunidad natural al virus y las trasplantaron a una persona con SIDA y cáncer de sangre. Las células editadas genéticamente subsistieron en el cuerpo del hombre a lo largo de más de un año sin ocasionar efectos secundarios detectables, mas la cantidad de células no fue suficientemente alta para reducir significativamente la cantidad de SIDA en su sangre. El estudio se ha publicado esta semana en «The New England Journal of Medicine».

La investigación se inspiró en un el trasplante de medula ósea que curó en dos mil siete a Timothy Ray Brown, hace más de una década. Brown, en un inicio conocido como «el paciente de Berlín», se sometió a un trasplante de medula ósea para tratar su leucemia. No obstante, el donante de medula ósea fue singular por el hecho de que tenía una versión del gen CCR5 que le proporciona inmunidad al SIDA.

Generalmente, el gen codifica un receptor en la superficie de los glóbulos blancos que el virus del SIDA utiliza para infiltrarse en las células. Mas en personas con 2 copias de la mutación CCR5, este receptor está desfigurado y bloquea ciertas cepas de SIDA a fin de que no entren en las células. La versión del gen resistente al SIDA es extraordinariamente rara: se halla en solo el 1 por ciento de las personas de ascendencia europea y prácticamente no existe en otros conjuntos étnicos.

Los médicos aguardaban que el trasplante de medula ósea sustituyera las células sanguíneas susceptibles al SIDA de Brown con las inmunes, y de esta forma fue. Tras prácticamente trece años, no hay signos de SIDA en su sangre y su leucemia está en remisión. En el tercer mes del año, los estudiosos notificaron que una segunda persona se sometió a un procedimiento afín en G. Bretaña y se curó.

El conjunto de Deng deseaba utilizar la edición de genes CRISPR para diseñar células madre sanguíneas resistentes al SIDA de donantes normales, haciendo que esta cura potencial sea más alcanzable

El conjunto de Deng deseaba emplear la edición de genes CRISPR para diseñar células madre sanguíneas resistentes al SIDA de donantes normales, haciendo que esta cura potencial sea más alcanzable. Los estudiosos probaron este enfoque en un hombre de veintisiete años en China que había sido diagnosticado con SIDA y leucemia, y que precisaba un trasplante de medula ósea. Los científicos extrajeron células madre de medula ósea de un donante y usaron CRISPR-Cas9 para convertirlas en mutantes CCR5.

Al comienzo, los estudiosos no pudieron conseguir que CRISPR suprimiera CCR5 en las células madre. «Pensé que estas células eran verdaderamente resistentes», afirma Deng. Por último, pudieron editar el diecisiete con ocho por ciento de las células madre del donante.

Esta fue la primera prueba, con lo que lo más esencial era probar la seguridad
La edición de genes CRISPR en personas prosigue siendo discutida, en parte pues muchos estudiosos están preocupados por sus efectos secundarios

Para aumentar al máximo la posibilidad de que el trasplante tratase primeramente el cáncer del paciente, los estudiosos mezclaron las células madre editadas con las no editadas. El equipo controló al hombre tras el trasplante para poder ver si las células editadas subsistirían y se contestarían, si trataban la infección por SIDA y, lo más esencial, si el tratamiento era seguro. «Esta fue la primera prueba, con lo que lo más esencial era probar la seguridad», afirma Deng.

Timothy Ray Brown, la primera personas curada del SIDA

Fichero
La edición de genes CRISPR en personas prosigue siendo discutida, en parte pues muchos estudiosos están preocupados por sus efectos secundarios. Los estudios han probado que CRISPR en ocasiones crea mutaciones no deseadas en el laboratorio, y las consecuencias de que eso suceda en una persona podrían ser catastróficas.

Tras diecinueve meses, las células madre editadas con CRISPR persistieron, si bien solo representaban entre el cinco y el ocho por ciento del total de células madre del receptor. Esto quiere decir que un poco más de la mitad de las células editadas murieron tras ser trasplantadas. Y si bien la leucemia del hombre está en remisión, aún está inficionado con el SIDA.

«No me sorprende que el cinco por ciento no fuese suficiente para reducir la carga viral -afirma Urnov-, mas ahora sabemos que las células editadas con CRISPR pueden persistir y que precisamos hacerlo mejor que el cinco por ciento ».

Para Deng, lo más esencial es que el paciente no padeció ningún efecto secundario ocasionado por las células editadas por genes. Y cuando los estudiosos secuenciaron los genomas de esas células, no hallaron patentiza de cambios genéticos involuntarios.

Ahora sabemos que las células editadas con CRISPR pueden persistir y que precisamos hacerlo mejor que el cinco por ciento

«Estas son buenas noticias para el campo», apunta Carl June, inmunólogo de la Universidad de Pennsylvania en la ciudad de Filadelfia. «Ahora sabemos que, de entrada, podemos emplear CRISPR para editar células madre humanas, que pueden persistir en un paciente y que puede ser seguro».

June afirma que esta prueba de término abre la puerta a la investigación para probar esta tecnología para el tratamiento de otras enfermedades de la sangre, como la anemia falciforme. Asimismo apunta que este estudio cumplió con los protocolos éticos estándar, incluyendo la obtención del permiso informado del partícipe.

Toda vez que CRISPR efectúa cortes en el genoma, existe la posibilidad de que algo salga ma

Las mejoras en la tecnología de edición de genes significan que los estudiosos pueden ahora editar las células madre con una eficacia mayor que la tasa de éxito del diecisiete con ocho por ciento del último estudio. Mas eso acarrea con peligros. Toda vez que CRISPR efectúa cortes en el genoma, existe la posibilidad de que algo salga mal. Editar celdas de forma más eficaz significa hacer más cortes y crea más ocasiones para fallos.

«Este documento es un éxito incompleto, y supone una motivación para proseguir adelante», concluye Urnov.

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