De este modo es la terapia génica, el novedoso tratamiento que cura el cáncerSalud 

De este modo es la terapia génica, el novedoso tratamiento que cura el cáncer

Tener un gen imperfecto y mudarlo por uno que haga su trabajo bien. Esto que parecía ciencia ficción hace no bastante tiempo ya es una realidad en la práctica clínica. Charlamos de la terapia génica, en la que se fundamentan por servirnos de un ejemplo los tratamientos CAR-T, que han logrado la remisión completa del cáncer hematológico en 7 pacientes en la Comunidad de la villa de Madrid. Esto se logra alterando los linfocitos del propio enfermo a través de ingeniería genética a fin de que estos combatan el tumor. «Los linfocitos son células que observan la aparición de células con mutaciones. Cuando hay una célula tumoral, los linfocitos lo reconocen y la suprimen. Cuando este mecanismo falla es cuando aparece el tumor», explica a ABC el doctor Juan Antonio Bueren, jefe de la División de Terapias Renovadoras en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), en el Centro de Investigación Biomédica en Red (Ciberer) y en el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (ISS-FJD).

La terapia CAR-T consiste en coger los linfocitos del paciente, alterarlos genéticamente a fin de que reconozcan de manera directa a cierto género de célula, por poner un ejemplo tumoral, y volverlos a introducir en su organismo. Este novedoso tratamiento está consiguiendo buenísimos resultados en leucemias linfocíticas B

resistentes a tratamientos usuales como la quimioterapia.

Por norma general, la terapia génica ha tenido su mayor desarrollo en el tratamiento de enfermedades genéticas extrañas que se generan pues hay un gen que no marcha. «La proteína que se debe producir desde un determinado gen no se genera. La mejor forma de tratar a estos pacientes es reemplazando el gen defectivo por uno que marcha normalmente», explica el doctor Bueren. Y ¿de qué forma se hace esto? El especialista especifica que la forma más eficiente de meter un gen en una célula con el gen mutado es hacerlo por medio de un virus cambiado genéticamente. Estos vectores virales pueden ser integrativos (introducen el gen en el genoma de la célula diana) o bien no integrativos (no integrado en el genoma). «Ahora mismo hay protocolos de terapia génica muy eficientes con los dos géneros de vectores», asegura el especialista.

En el caso de los vectores no integrativos, la terapia iría perdiendo eficiencia con el tiempo si la célula diana fuera una célula en división, puesto que las copias del gen terapéutico se irían diluyendo. De ahí que, se está aplicando en tejidos con baja tasa de división celular, como hígado, neuronas y músculos, en enfermedades como hemofilia, síndrome de San Filippo o bien atrofia muscular espinal. El vector viral se introduce por vía endovenosa o bien de forma directa en el cerebro, líquido cefalorraquídeo o bien músculo.

Trasplante sin rechazo
Para los tratamientos con vectores virales integrativos, actualmente, se emplean con una mayor frecuencia los derivados de los lentivirus, que tienen la enorme capacidad de integrarse en el genoma de las células, aun en las células madre de la medula ósea que dan sitio a todas y cada una de las células de la sangre. Esto quiere decir que cualquier nosología que afecte a las células de la sangre se puede curar corrigiendo las células madre de la medula ósea. En un caso así, la eficiencia del proceso cuando el vector se inocula en el cuerpo del pacientes es baja, con lo que es más eficiente extraer las células de la medula, y en laboratorio (in vitro) ponerlas en contacto con los vectores terapéuticos. «Las células dianas se incuban al lado de los vectores terapéuticos, y a los poquitos días se vuelven a introducir en el paciente tal y como si se tratase de un trasplante de medula ósea de un donante sano, mas con el beneficio de que no habría rechazo entre células de donante y receptor», explica el doctor Bueren.

El especialista asegura que, hoy, la terapia génica resulta «muy segura, eficiente y poquísimo tóxica». El reto ahora es lograr no solo incorporar en el fondo genético de una célula enferma el gen deseado (Terapia génica de Adición), sino más bien hacerlo en el lugar preciso del genoma en el que se quiere (Terapia génica de Edición). «El gran salto que ha habido a fin de que la terapia génica de edición deje de ser ciencia ficción ha sido el descubrimiento de proteínas como las CRISPR», apunta. Con esto se ha aumentado «extraordinariamente» la eficiencia de los procesos de «recombinación» que dejan «curar» una determinada mutación como medio de tratamiento de enfermedades genéticas.

«Estamos viviendo unos años verdaderamente interesantes en este campo, puesto que esto, que hace poco era ciencia ficción, ya es una realidad clínica», asegura el doctor Bueren. Ya existen diferentes medicamentos de terapia génica en el mercado, y «en dos mil veinte, se espera la aprobación de otra doce, muy seguramente dirigidas al tratamiento de la hemofilia, talasemia, y otras», apunta el especialista. Además de esto, todos y cada uno de los ensayos clínicos en marcha, múltiples de ellos en España, «son muy prometedores». El especialista asegura que en este país «existen conjuntos muy potentes en el campo de la investigación de las enfermedades extrañas, realmente bien ordenados, con lo que podemos sentirnos orgullosos de lo que hacemos entre todos a nivel internacional», concluye.

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