El tratamiento que llega con la opción de sanar el cáncerSalud 

El tratamiento que llega con la opción de sanar el cáncer

Cuando Eric apenas había cumplido 3 años le diagnosticaron una leucemia linfoblástica aguda, el cáncer infantil más usual, presente en prácticamente cuatro de cada cien.000 pequeños. Tras 2 recaídas y un trasplante de medula ósea, la enfermedad proseguía activa y Eric no respondía al tratamiento usual.

Eric ahora tiene prácticamente doce años y, como cualquier pequeño, va al instituto, si bien precisa apoyo con profesores de la ONCE debido a ciertas secuelas que le dejaron los tratamientos iniciales. Lleva 3 años y medio sin presencia del cáncer que le ha acompañado durante su vida, cuenta su madre, Gema, que ha sido quien le ha escoltado a lo largo de todo este viaje. Y todo merced a que fue el primer pequeño tratado en España, por medio de un ensayo clínico, con un medicamento de las llamadas terapias CAR-T, lo último en la lucha contra ciertos géneros de cáncer hematológicos.

La terapia CAR-T no es un fármaco al empleo, si bien en su preparación participan empresas farmacéuticas. Es un medicamento «vivo» que se fabrica para cada enfermo con una preparación particular: se extraen las células del sistema inmune (linfocitos T) del paciente, se alteran genéticamente a fin de que sean más potentes y selectivas y se vuelven a infundir en el paciente, listas para aniquilar las células cancerosas, explica Armando López, del Centro de salud Clínic de Barna.

El CAR-T es una terapia que ayuda al sistema inmunitario del paciente a poder «reconocer, agredir y destruir las células cancerosas de forma dirigida

El CAR-T es una terapia que ayuda al sistema inmunitario del paciente a poder «reconocer, agredir y destruir las células cancerosas de forma dirigida», agrega Susanna Rives, jefe de Unidad de Linfomas del Centro de salud Sant Joan de Déu, uno de los centros de referencia en cáncer infantil con estas terapias en España y donde Eric fue tratado. «Hemos entrado -asevera Rives- en un escenario en el que el tratamiento viene con la opción de sanar.

Y es que, como señala José Luis Díez, Jefe de Hematología del Centro de salud Gregorio Marañón de la villa de Madrid, estamos frente a un conjunto de fármacos «disruptivos» que han «revolucionado el tratamiento de estos tumores». O bien, como apunta Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad De España de Hematología y Hemoterapia y hematólogo del Centro de salud Universitario de Salamanca, han venido para «solventar una necesidad no cubierta pues, hasta la llegada de esta terapia, había pocas opciones para los pacientes».

Para tumores sólidos
En los últimos un par de años se han publicado diferentes estudios que han probado la eficiencia de la inmunoterapia con linfocitos T CAR en frente de diferentes enfermedades oncohematológicas –los llamados ‘cánceres de la sangre’–. Por el momento, en España hay 2 medicamentos aprobados -Yescarta (Gilead) y Kymriah (Novartis)- para el tratamiento, por una parte, de menores y jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) refractaria y, por otro, de adultos con linfoma difuso de células B grandes –uno de los modelos de linfoma no Hodgkin más comunes–. Mas aún hay más. Los estudios asimismo han mostrado las ventajas de esta terapia en el mieloma múltiple y también, aun, en tumores sólidos, caso del glioblastoma multiforme –el tumor cerebral más prevalente y letal–, y en leucemia mieloide aguda (LMA).

En los últimos un par de años se han publicado diferentes estudios que han probado la eficiencia de la inmunoterapia con linfocitos T CAR en frente de diferentes enfermedades oncohematológicas

A estos 2 medicamentos se ha añadido el llamado CAR-T académico, una alternativa que evitaría la dependencia de las compañías farmacéuticas y se efectuaría en los propios centros de salud. Esta alternativa ya se prueba ensayos clínicos en fases más avanzadas en España en el Centro de salud Clínic y que se espera que, si la Agencia De España del Fármaco (AEMPS) lo aprueba, podría emplearse en pacientes con linfoma y leucemia linfoblástica aguda a fines de dos mil diecinueve. Hasta la data, se estima que se han tratado en España más de cien pacientes entre CAR-T académico y los medicamentos aprobados.

Mas el CAR-T tiene 2 escollos. Uno de ellos es su alto costo, que ronda el quinientos mil de euros por paciente, si se le suma la hospitalización y también ingreso obligatorio en UCI. Otro, asimismo esencial, es que no puede aplicarlo cualquier centro de salud. De ahí que, el Ministerio de Sanidad diseñó un Plan Nacional de Terapias Avanzadas. De los once centros de salud acreditados en todo el país, 5 están Barna (Clínic, Sant Pau, Vall d´Hebron -2 unidades, para pequeños y adultos-, Sant Joan de Deu), 2 en la capital española (Gregorio Marañón y Pequeño Jesús) y Valencia (La Fe y Clínico), y uno en Andalucía (Virgen del Rocío en Sevilla ) y Castilla y León (Complejo Asistencial de Salamanca).

Una alternativa real
María Dolores Caballero es jefe de La Unidad Clínica y de Trasplante Servicio de Hematología del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca. Su centro ha tratado ya a nueve pacientes. «Las células CAR- T son ya una alternativa terapéutica real para pacientes con linfoma B difuso de célula grande refractario -apunta-. Estos pacientes , merced a esta terapia tienen ahora más probabilidad de subsistir a la enfermedad».

De ahí que, demanda Caballero que el Sistema Nacional de Salud debe asegurar la equidad, esto es, «que todos y cada uno de los pacientes que pueden beneficiarse de este tratamiento lo puedan recibir».

Eric, que ha pasado la mayoría de su vida en un centro de salud, tiene claro lo que desea ser de mayor: algo relacionado con la salud, nos afirma Gema. «No puede ser médico, por su discapacidad, mas deseo que se dedique a algo relacionado con la salud, puntualiza su madre»., agrega.

Medicamento a la carta en 4 semanas
4 semanas es el periodo que las compañías farmacéuticas tienen de plazo para desarrollar los medicamentos a la carta, si bien se espera que se acorte a dos semanas en un futuro no muy distante.

Cuando se extraen las células T del paciente, se mandan a las plantas de fabricación de Novartis, en EE.UU., y Gilead, en Alemania, para su reprogramación fuera del organismo con el propósito que sean capaces de reconocer y combatir las células cancerígenas y otras células que expresan un antígeno determinado. Y cuando han probado su eficiencia, se devuelven al centro de referencia para su empleo en el paciente.

«El inconveniente es que, a lo largo de ese periodo de tiempo, hay que sostener al paciente en las condiciones precisas a fin de que se le pueda aplicar el tratamiento y, en ocasiones, es complicado », reconoce Armando López, del Centro de salud Clínic de Barna.

Este periodo «puente» apunta Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad De España de Hematología y Hemoterapia, y la evolución de la enfermedad, pueden hacer que «cerca de la mitad de las terapias se pierdan», pues, como apunta, José Luis Díez, del Centro de salud Gregorio Marañón, la enfermedad «no acepta espera».

No obstante, Díez señala que en su experiencia, nueve pacientes desde el momento en que este centro madrileño comenzó a dirigir este tratamiento, «por fortuna no ha habido ninguna pérdida debido a que se han elegido muy esmeradamente a las personas a tratar». En todo caso, resalta García Sanz, el propósito es, por lo menos, « lograr los diecisiete días que se retarda en EE.UU. en la fabricación de los medicamentos».

Enfermos elegidos
Además de esto, el hecho de que la financiación de la terapia avanzada CAR-T esté sosten a un pacto de «riesgo compartido» en 2 pagos -uno al adquirir el medicamento y otro al lograr el propósito de supervivencia- hace que se ponga un singular cuidado en la selección de los pacientes y fabricación de los medicamentos. Esta forma de financiación apunta Armando López, «da una idea de de qué forma de eficientes son los fármacos».

En todo caso, los especialistas coinciden en que, conforme se amplíen las indicaciones de los fármacos -fases más avanzadas de la enfermedad, otros cánceres, etcétera- y se incorporen nuevos fármacos, el costo de estas terapias irá reduciendo pues, en caso contrario sería inasumible para el SNS, advierte la doctora Rives. No se debe olvidar que el proceso cuesta más de trescientos veinte euros por paciente al que hay que agregar unos gastos asistenciales muy costosos que elevan el costo hasta prácticamente el quinientos mil de euros.

Sin embargo, como resalta Susanna Rives, jefe de unidad de Linfomas del Centro de salud Sant Joan de Déu, «hablar del valor real de unos fármacos que curan y no solo prolongan la supervivencia y evitan el costo de más tratamientos, como los trasplantes» resulta bastante difícil. Muchos pacientes, asegura,me preguntan: ¿por qué razón no me diste este tratamiento ya antes?».

Los fármacos más disruptivos de dos mil diecinueve

Kymriah, de Novartis, fue la primera terapia T-CAR financiada en España. Se dirige al tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria, en recaída artículo trasplante o bien en segunda o bien siguiente recaída en pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta veinticinco años de edad y para la indicación de linfoma B difuso de células grandes en recaída o bien refractario tras 2 o bien más líneas de tratamiento sistémico en pacientes adultos. Por su lado, Yescarta, de Gilead, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes en recaída o bien refractario, y linfoma primario mediastínico de células B grandes tras 2 o bien más líneas de tratamiento. Los 2 medicamentos han recibido el distinción al Fármaco del Año de los Premios ABC Salud. Al lado de una futura CART académica, estos 2 medicamentos son los que se incluyen en la estrategia nacional de terapias avanzadas aprobada en el mes de noviembre de dos mil dieciocho.

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