SaludEsta terapia génica reduce las hemorragia en hemofilia

Esta terapia génica reduce las hemorragia en hemofilia

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Una sola inyección de una terapia génica podría reducir drásticamente el peligro de hemorragia al que se encaran las personas con un género de hemofilia B. Se trata de un ensayo clínico llevado a cabo en diez pacientes cuyos resultados se publican hoy en « The New England Journal of Medicine », en el que estudiosos del University College of London-UCL , el Royal Free Centro de salud y la compañía de biotecnología Freeline Therapeutics probaron un nuevo género de aspirante a terapia génica con virus adeno-asociado (AAV), llamado FLT180a, para tratar los casos graves y moderadamente graves de la hemofilia B. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético extraño y hereditario ocasionado por niveles bajos de la proteína del factor IX (FIX), precisa para la capacitación de coágulos de sangre que asisten a prevenir o detener las hemorragias. El gen responsable de la producción de la proteína FIX se halla en el cromosoma X, por lo que la manera grave de hemofilia B es considerablemente más usual en los hombres . En nuestros días, los pacientes con hemofilia B deben inyectarse periódicamente -generalmente, de manera semanal- FIX recombinante, o sea, una terapia de substitución periódica para eludir las hemorragias excesivas. Pese a los avances en el tratamiento, los pacientes pueden continuar padeciendo daños articulares. Este ensayo clínico multicéntrico de fase I/II, llamado B-AMAZE, y el estudio de seguimiento en un largo plazo relacionado, ha visto que el tratamiento único con FLT180a conducía a la producción sostenida de la proteína FIX desde el hígado en 9 de diez pacientes, mediante 4 niveles de dosis diferentes, suprimiendo la necesidad de una terapia de remplazo regular. Suprimir la necesidad de que los pacientes con hemofilia se inyecten de forma regular la proteína que les falta es un paso esencial para progresar su calidad de vida Pratima Chowdary Royal Free Centro de salud De los diecisiete pacientes varones de dieciocho años o más que se sometieron a la prueba de detección, diez con hemofilia B grave o moderadamente grave participaron en el ensayo de veintiseis semanas de FLT180a. Todos asimismo están anotados en el estudio de seguimiento en un largo plazo para valorar la seguridad y la durabilidad de la expresión de FIX a lo largo de quince años. «Eliminar la necesidad de que los pacientes con hemofilia se inyecten de forma regular la proteína que les falta es un paso esencial para progresar su calidad de vida», asegura autora primordial, Pratima Chowdary. La terapia génica AAV marcha usando un envoltorio de las proteínas que se hallan en la capa exterior del virus, para dar una copia funcional de un gen de manera directa a los tejidos del paciente para compensar uno que no marcha apropiadamente. Las proteínas recién sintetizadas se liberan en la sangre y una sola infusión puede lograr efectos perdurables. Los pacientes debieron tomar medicamentos inmunosupresores a lo largo de múltiples semanas o meses para eludir que su sistema inmunitario rechazara la terapia, y todos notificaron de efectos secundarios conocidos. Nueva Relacionada ENTREVISTA estandar Si Antonio Alcami: «Claramente no estamos controlando la pandemia de viruela del mono» R. Ibarra España, conforme la Red Nacional de Vigilancia Epidemiológica (Renave), registraba el pasado quince de julio dos mil ochocientos treinta y cinco casos confirmados de viruela del mono o monkeypox, transformándose en el país con más perjudicados por este virus tanto en la UE como en el resto del planeta Si bien el tratamiento se aceptó bien por norma general, todos y cada uno de los pacientes experimentaron algún género de efecto desfavorable, con un coágulo de sangre anormal en uno de los que recibió la dosis más alta de FLT180a y tenía los niveles más altos de proteína FIX. « Los datos de B-AMAZE en un largo plazo se aúnan a las patentizas de que la terapia génica tiene el potencial de liberar a los pacientes de tener que proseguir una terapia para toda la vida o podría administrar un tratamiento donde no existe hoy », apunta el cofundador de Freeline, el maestro Amit Nathwani . En 9 de los diez pacientes, el tratamiento condujo a un incremento sostenido de la producción de la proteína FIX, lo que llevó a una minoración del sangrado excesivo. Además de esto, ya no precisaban inyecciones semanales de proteína FIX. Tras veintiseis semanas, 5 pacientes tenían niveles normales de proteína FIX, 3 niveles bajos mas aumentados, y un paciente tratado con la dosis más alta tenía un nivel anormalmente alto.

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